展望JPM！预测第38届摩根大通医疗健康年会热点（附会议日程）

药时代药时代 2021-12-13

药时代上海报道

对于全球制药界人士而言，一年的开始很可能不是1月1日，而是一年一度在旧金山举行的摩根大通医疗健康大会（J.P. Morgan Healthcare Conference）。圣弗朗西斯酒店里，人头攒动，摩肩接踵，公司的高管团队描绘他们新的一年里的宏图大略，随后在分组讨论中接受投资者和分析师的“灵魂盘问”。今年亦不例外。从2020年1月13日至16日，第38界年会就将隆重举办。

JPM大会的历史

一年一度的摩根大通医疗健康大会（J.P. Morgan Healthcare Conference）是全球规模最大、信息最丰富、受关注程度最高的医疗健康投资研讨会，汇集了从全球各个角落如候鸟迁徙一般如期而至的行业领导者、新兴的快速增长公司、创新技术创造者和投资界人士。

该盛会历史悠久，前身是由投资公司Hambrecht & Quist举办的H&Q医疗健康会议。上世纪80年代，生物技术领域的发展蒸蒸日上，资本也嗅到了这一机遇开始涌入该领域。H&Q公司为了让投资者了解到生物技术领域最前沿的发展，牵头开办H&Q会议，搭建了一个投资者和从业人员相互了解和交流的平台。2000年，H&Q公司Chase收购，一年后，Chase被J.P. Morgan收购。随着更雄厚的资本的入局，H&Q会议逐渐发展成为了今天的JPM年度大会。

第一届会议要追溯到37年前，即1983年。那时的会议只有一天，只有20家公司和大约200名与会者参加，更像是一个生物技术的“路演”：当时最前沿的生物技术和有潜力的生物技术公司在投资者面前亮相，让投资者可以了解生物技术具备的极大发展潜能，也让那些还在萌芽期的公司或技术能够得到资本的青睐和助力。基因泰克、再生元、吉利德等当今的行业巨头，都是借助这个舞台而崭露头角的。

经过37年的发展，该年会逐渐成为“网红”，吸引了来自世界各地的数百家公司和数千名投资者。出席会议的数百家公司中既有初创企业，也有市值超过3000亿美元的企业，会议主题涵盖医疗保健全领域，包括制药公司、生物技术公司、医疗保健服务提供商、营利性和非营利性机构、医疗器械公司。这场全球医疗健康领域最高规格的盛大聚会也早在官方大会前就拉开帷幕，官方活动和几十场大大小小的卫星会议排得满满当当，那一周成了名副其实的“JPM周”。

今年是第38届，将于2020年1月13日至16日举办。届时，大会将汇集450多家上市或私有企业、包括投资者和行业领袖在内的9000多名与会者。

前言

世间的大事情总是令人难以捉摸。二十一世纪第三个十年已经到来。这第一年里究竟要发生的哪些重大事件呢？这个很难预见。但是，有些事情，如关于FDA对新药批还是不批的预期、行业的持续趋势以及总统大选前的政治敏感问题，则似乎没有那么难，可能更容易预测。

下面，我们一起来预测一下JPM周及2020年可能有哪些热点值得关注。

细胞疗法和基因疗法

去年有众多的公司向FDA提交了新药申请和生物制剂许可申请，因此，预计今年FDA将做出许多决定，尤其是在细胞疗法和基因疗法等热点领域。据位于加利福尼亚州杜阿尔特市的希望城市基因治疗中心主任约翰·扎亚（Dr. John Zaia）博士预测，基因治疗的重点很可能会在血液学、免疫学和代谢性疾病等领域。

所有这三个领域都是基因治疗的用武之地。过去15到20年里大家一直在说“基因疗法来了！基因疗法来了！”，现在，经过多年的积累，时机已经成熟，到了收获的时间了。

目前已获批的两种基因疗法分别是罗氏的Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）和诺华的Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi），分别用于治疗遗传性失明和脊髓性肌萎缩。新的应用领域正在出现，致力于基因疗法开发的公司要么在不久的将来申请产品上市，要么就是在紧锣密鼓的注册开发的路上。其中包括蓝鸟公司针对血液疾病β地中海贫血的Zynteglo，该疗法已在欧洲获得批准，以及其它公司针对血友病等疾病的候选产品；Orchard Therapeutics的OTL-200，用于治疗代谢性疾病变色性白细胞营养不良。

细胞疗法方面，FDA今年可能会做出决定的CAR-T细胞疗法包括百时美施贵宝开发的用于非霍奇金淋巴瘤的的lisocabtagene maraleucel，以及蓝鸟与新基/百时美施贵宝联合开发的用于多发性骨髓瘤的idecabtagene vicleucel。

RNA干扰疗法

针对罕见病的另一类疗法是RNA干扰疗法（即RNAi药物）突飞猛进。

FDA于2018年8月批准了第一款RNAi药物，总部位于马萨诸塞州剑桥市的Alnylam Pharmaceuticals开发的Onpattro（patisiran），用于hATTR淀粉样变性病。2019年11月，Alnylam的第二款RNAi药物Givlaari（givosiran）获得FDA批准，用于治疗急性肝卟啉症。

Alnylam公司总裁巴里·格林（Barry Greene）预计会有更多此类产品问世，该公司希望到今年年底将其获批上市的RNAi药物的数量增加一倍。

“对RNAi的兴奋和兴趣是显而易见的：今天，主要RNA公司的总市值超过550亿美元，市场上有五种靶向RNA的药物。”

诺华公司在2019年11月以97亿美元收购The Medicines Co.在业界刷屏，进一步证明了RNA干扰疗法的重要性，The Medicines Co.与Alnylam合作开发inclisiran，目标是防止肝脏中PCSK9蛋白的产生，以治疗遗传性高胆固醇血症。

高度靶向的小分子药物

肿瘤学中另一个快速增长的领域是高度靶向的小分子药物，其发展受到几个关键要素的推动，包括越来越多的下一代测序技术的使用以及人们越来越多地将癌症视为基因组疾病而非基于组织的疾病。

此类靶向疗法的增长的范例就是总部位于印第安纳波利斯的礼来公司以80亿美元的价格收购了Loxo Oncology，这是2019年第一批重大收购交易中的一个。Loxo Oncology最初开发了Vitrakvi（larotrectinib），治疗表达NTRK融合的肿瘤。在与礼来公司达成交易后，Loxo将Vitrakvi的权利移交给了其前合作伙伴拜耳公司，此后一直在开发其它靶向药物。

该领域的另一家实力派是总部位于马萨诸塞州剑桥的Blueprint Medicines，该公司拥有一款名为avapritinib的药物，用于治疗PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤。就在2020年1月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Blueprint Medicines Corporation研发的Ayvakit（avapritinib）用于治疗无法通过手术切除或转移性胃肠道间质瘤（ gastrointestinal stromal tumor，GIST）的成年患者。GIST是胃肠道肿瘤的一种，最常见于胃或小肠，携带血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变。该批准包括具有PDGFRA D842V突变的GIST，该突变是最常见的外显子18突变。作为一种激酶抑制剂，Ayvakit通过抑制激酶而阻止癌细胞的生长。

FDA批准首个针对胃肠道间质瘤患者罕见突变的靶向疗法

Blueprint公司营销、患者服务和美国精准医学副总裁Philina Lee在一封电子邮件中写道：“我预计，来年肿瘤学和罕见病的交叉领域将引入更多的精准疗法。”

FDA正在审评Blueprint的avapritinib以及Epizyme的EZH2抑制剂tazemetostat用于上皮样肉瘤的NDA申请，这两种药物在治疗结缔组织癌患者的肉瘤方面具有重要的发展潜力。

鉴于社区癌症实践和标准化测试较少的医院中缺乏基因组测序基础设施，确保这些药物到达预期的患者人群将继续是一个挑战。但是以教育和制定生物标志物检测指南为目标的社区肿瘤网络中的精准医学计划已经开始实施。

高药价——永恒的话题

尽管细胞疗法、基因疗法、RNAi药物和靶向疗法已经挽救或改善了许多患者的生活，但更多吸引人们眼球的往往是高昂的药品价格，可能会高达数十万或数百万美元。

诚然，目录价格与患者实际需要自己支付的自付费用有差距，但是它们仍然可以让医疗保健系统承担巨额费用，同时也要患者承担高昂的自付费用。药品定价令人瞠目结舌，特别是在大选之年，但总部位于密歇根州心血管药物制造商Esperion Therapeutics的首席执行官蒂姆·梅勒本（Tim Mayleben）并不认为政治是解决问题的可能方法。

“药品定价将继续成为我们行业中最受关注的方面，但我倾向于认为，与其立法解决所有这些问题，我们作为一个行业意识到这些问题，并且采取实际行动，” 梅勒本在电话采访中表示。这将意味着该行业在定价方面采取措施进行自我调节。

但是，政治家可能有办法解决自付费用这一更为敏感的问题，而制药业仍然无能为力。

梅勒本表示：“这不仅仅是制药行业的问题，还是保险行业的问题和医疗服务提供商的问题。”他补充说，过去7、8年间，患者的费用已“失去控制”。“那是可以立法进行管理的地方。”

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